港大醫學院研究團隊研發全球首創新型幹細胞平台,為部分罕見免疫缺陷病的病人提供新的、個人化治療選擇。
港大醫學院表示,部分免疫缺陷病沒有治療方法,在新的平台下,團隊將病人的血液細胞,重新改造為幹細胞,再利用發展為腎臟或肝臟細胞等,並在實驗室測試這些細胞對不同藥物的反應,從而找出治療方法。
29歲的江先生患上罕見疾病「STAT1功能增益症」,全港只有5至6名患者,免疫系統攻擊血小板,令他經常受到感染,不同器官受損,曾經口腔受念珠菌感染、皮膚潰爛和中風,最差時曾失去9成視力,但暫時無針對性的治療方法。新的平台令團隊成功找出一種原本運用在治療風濕病的藥物醫治,令他出血的風險大大降低,可以正常生活。
港大醫學院表示,即使是患上同樣的罕見免疫缺陷病,病人對藥物的反應亦未必一樣,需要透過平台找出適合的藥物,又說以往被視為無藥可治的「孤兒疾病」,透過平台可以在安全和有效的情況下確定治療方案,重新運用現有藥物,為患者帶來希望。現時團隊正嘗試為其他罕見的免疫缺陷病找出治療方式,幫助不同病人。